Hovorí sa najmä o širokom využití pupočníkovej krvi pri liečbe ochorení krvotvorby. Okrem toho však vo svete prebiehajú desiatky výskumov a klinických štúdií s využitím aj iných typov kmeňových buniek z pupočníkovej krvi. V týchto výskumoch a štúdiách sa lekári a vedci snažia preukázať a potvrdiť účinnosť určitej metódy.

Experimentálny výskum a klinické štúdie trvajú síce niekoľko rokov, pri dlhodobom skladovaní pupočníkovej krvi sa však tento čas relativizuje. Niektoré klinické štúdie dospievajú k nádejnému záveru. Aktuálne ide najmä o klinické štúdie, ktoré skúmajú liečebné využitie vlastnej pupočníkovej krvi pri diabete 1. typu alebo detskej mozgovej obrne. Prehľad publikovaných prípadov použitia vlastnej pupočníkovej krvi na experimentálnu liečbu vo svete nájdete tu.

Keďže vieme, že kmeňové bunky z pupočníkovej krvi majú schopnosť premeniť sa na rôzne typy buniek (napríklad bunky svalov, kostí, chrupaviek, bunky pečene či srdcového svalu), pupočníková krv predstavuje obrovský potenciál pre celkom nový odbor medicíny - regeneratívnu medicínu, ktorá sa zaoberá obnovou (regeneráciou) poškodených orgánov.

V rámci schválených klinických štúdií sa pri nasledujúcich ochoreniach aplikujú  kmeňové bunky z vlastnej pupočníkovej krvi alebo aj kostnej drene pacienta, prípadne vyselektované kmeňové bunky od darcu:

Autoimunitné poruchy
Reumatoidná artritída
Diabetes mellitus (cukrovka) typ 1 *    
Lupus Erythematosus

Poruchy CNS (regenerácia nervových buniek)
Traumatické poškodenia mozgu *    
Detská mozgová obrna *
Sclerosis multiplex
Alzheimerova choroba
Parkinsonova choroba
Úrazy miechy
Mozgová mŕtvica

Génové terapie
Bunková kardyomyoplastika (regenerácia poškodení srdcového svalu)
Regenerácie nervového a kostného tkaniva, ciev a chrupaviek

* klinické štúdie s použitím vlastnej pupočníkovej krvi